Terapia adattata al rischio genetico/citogenetico e basata sulla determinazione della malattia minima residua per pazienti giovani (≤ 60 anni) affetti da leucemia acuta mieloide di nuova diagnosi

MEDICI: Prof. Martinelli Giovanni, Dott.ssa Papayannidis Cristina, Dott.ssa Paolini Stefania, Dott.ssa Maria Chiara Abbenante, Dott.ssa Parisi Sarah, Dott.ssa Sartor Chiara
PATOLOGIA: Leucemia Acuta Mieloide
FASE: 2
TIPO: Interventistico
STATO RECLUTAMENTO: Non attivo

OBIETTIVI:
Lo scopo di questo studio è quello di determinare se una terapia adattata per rischio e basata sulla malattia minima residua per i giovani adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta, ha risultati positivi in termini di sopravvivenza globale a 24 mesi.

FARMACI:

Altro: Risk-adapted, MRD-directed therapy

PARAMETRI DI AMMISSIBILITA’:

Età ammessa: dai 18 anni ai 60 anni;
Entrambi i sessi sono arruolabili;
Non sono accettati volontari sani.

Inizio Studio: Gennaio 2012
Stima fine studio: Luglio 2016

CRITERI:
Criteri di inclusione:
- consenso informato firmato scritto secondo ICH / EU / GCP e norme locali / nazionali
- I pazienti di età compresa tra 18 e 60 anni
- I pazienti non trattati in precedenza per AML con altri agenti chemioterapici (con l’eccezione idrossiurea per non più di sette giorni (HU)), radioterapia o corticosteroidi per più di sette giorni
- diagnosi inequivocabile di AML de novo non trattati secondo i criteri WHO diagnostici (almeno il 20% di blasti nel midollo osseo), con classificazione FAB diverso da M3 (leucemia promielocitica acuta), documentate mediante aspirato del midollo osseo (o la biopsia in caso di dry tap ) (non sopravvenuta dopo altre malattie mieloproliferative o sindromi mielodisplastiche di più di 6 mesi di durata)
- WHO performance status 0-3
- Adeguate funzioni renali (creatinina sierica <2 x istituzionale limite superiore di normalità (ULN)) e del fegato (bilirubina totale sierica <2 x ULN; ALT e AST sierici ≤ 3 x ULN), a meno che ritenuto causa della malattia leucemica.
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS)> 50%, come determinato da ecocardiogramma
- Assenza di malattie neurologiche o psichiatriche concomitanti gravi e insufficienza cardiaca congestizia o un’infezione non controllata attiva
- Assenza di condizione familiare, sociologica, psicologica e geografica potenzialmente capace di ostacolare il rispetto del protocollo sperimentale e il programma di follow-up.

Criteri di esclusione:
- I pazienti di età inferiore ad anni 18 o superiore a 60 anni
- I pazienti già trattati per la loro AML da altri agenti chemioterapici (con l’eccezione di HU per non più di sette giorni), la radioterapia o corticosteroidi per più di 7 giorni
- leucemia promielocitica acuta
- leucemia mieloide cronica in crisi blastica
- AML sopravvenuta dopo altre malattie mieloproliferative
- AML sopravvenuta dopo antecedenti sindromi mielodisplastiche di più di 6 mesi di durata
- Altre malattie maligne progressive. Tuttavia, può essere inclusa LMA secondaria a seguito di neoplasie precedentemente curate così come la leucemia mieloide acuta secondaria a una precedente esposizione ad agenti alchilanti o radioterapia per altre ragioni
- inadeguate funzioni renali o epatiche (anomalie metaboliche > 3 volte il limite normale superiore)
- Scompenso cardiaco grave che richiede diuretici
- Frazione di eiezione <50%
- infezioni non controllate
- WHO performance status = 4
- malattie neurologiche o psichiatriche concomitanti gravi
- I pazienti che sono in gravidanza o adulti in età potenzialmente fertile che non impiegano un metodo efficace anticoncezionale. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sieronegativo entro 48 ore prima della somministrazione della chemioterapia. Le donne in post-menopausa devono essere in stato di amenorrea da almeno 12 mesi per essere considerate potenzialmente non fertili. Pazienti di sesso maschile e femminile devono accettare di utilizzare un metodo anticoncezionale per tutta la durata dello studio e per un massimo di tre mesi dopo l’interruzione del farmaco sperimentale.