Uno Studio per valutare PF-04449913 associata a Chemioterapici in Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta o Sindrome Mielodisplastica

MEDICI: Prof. Martinelli Giovanni, Dott.ssa Papayannidis Cristina, Dott.ssa Paolini Stefania, Dott.ssa Maria Chiara Abbenante, Dott.ssa Parisi Sarah, Dott.ssa Sartor Chiara
PATOLOGIA: Leucemia Acuta Mieloide, Sindrome Mielodisplastica
FASE: 2
TIPO: Interventistico
STATO RECLUTAMENTO: Attivo

OBIETTIVI:
Lo studio valuta PF-04449913 (un inibitore del pathway di Hedgehog) nelle leucemie mieloidi acute e nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio in combinazione con agenti standard utilizzati nel trattamento di questa malattia.

FARMACI:

-PF 04449913
-Basse dosi di ARA-C (LDAC)
-Decitabine
-Daunorubicin
-Citarabina
- Pf 04449913

PARAMETRI DI AMMISSIBILITA’:

Età ammessa: dai 18 anni in poi;
Entrambi i sessi sono arruolabili;
Non sono accettati volontari sani.

Inizio Studio: Luglio 2012
Stima fine studio: Novembre 2015
CRITERI:
Criteri d’inclusione:

- Pazienti con AML o MDS RAEB 2 ad alto rischio di nuova diagnosi in conformità con la classificazione WHO 2008 e precedentemente non trattati.
- Pazienti con AML (secondaria ad una antecedente malattia ematologia AHD) o MDS che può aver avuto un precedente trattamento con agenti disponibili in commercio per il trattamento di malattie ematologiche. I pazienti non possono aver avuto una precedente terapia per la cura della leucemia mieloide acuta.
- I pazienti con AML, incluse le nuove diagnosi di AML, AML evolute da MDS o altre AHD e AML dopo una precedente terapia citotossica o radioterapia (AML secondaria).
- Per una diagnosi di leucemia mieloide acuta, è necessario avere un numero di blasti nel midollo osseo del 20% o superiore.
- Per una diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio RAEB 2, il paziente deve avere 10-19% di blasti nel midollo osseo.
- Adeguata funzionalità degli organi
- ECOG Performance Status 0, 1, o 2

Criteri di esclusione:
- AML M3 leucemia promielocitica acuta (APL) o pazienti con traslocazione citogenetica t(9,22).
- Pazienti in cui, al momento dell’ingresso nello studio, hanno programmato un trapianto di cellule staminali nei successivi sei mesi.
- I pazienti con nota leucemia incontrollata al sistema centrale nervoso (CNS).